Informazioni sullo studio CHONQUER

Studio di ricerca clinica su pazienti affetti da condrosarcoma convenzionale localmente avanzato o metastatico. 

Perché stiamo svolgendo la sperimentazione clinica CHONQUER? 

Lo studio CHONQUER è uno studio di ricerca clinica incentrato sulla valutazione di un potenziale trattamento per gli adulti affetti da condrosarcoma convenzionale localmente avanzato o metastatico.

Il condrosarcoma, o CS, è un gruppo di tumori ossei costituiti da cellule che producono troppa cartilagine. Esistono diversi tipi di condrosarcoma e il condrosarcoma convenzionale è il tipo più comune. Il condrosarcoma convenzionale viene classificato in base al livello di gravità e alla posizione specifica all’interno dell’organismo. In molti casi il disturbo interessa gli arti, come gambe o braccia, ma può manifestarsi anche nella colonna vertebrale, alla base del cranio, nelle costole, nella clavicola e in altre parti del corpo. 

Attualmente, la chirurgia è il trattamento più utilizzato, ma molti pazienti sperimentano una recidiva della malattia dopo l’intervento. Inoltre, questi tumori possono resistere ad altre terapie, come la radioterapia e la chemioterapia, rendendo urgente la ricerca di nuove opzioni terapeutiche.  

Il condrosarcoma è il tipo più comune di sarcoma dell’osso negli adulti e rappresenta l’85–90% di tutti i casi. Attualmente non esiste alcun trattamento approvato. Circa il 50% dei condrosarcomi convenzionali presenta una mutazione del gene IDH1 o IDH2, che può svolgere un ruolo nella progressione della malattia. Una mutazione è un cambiamento nel materiale genomico di una cellula che porta alla generazione di una proteina (una molecola grande e complessa) diversa rispetto alla proteina presente nelle cellule sane. Le proteine sono essenziali per la struttura, il funzionamento e la regolazione delle cellule, dei tessuti e degli organi del corpo. Una mutazione del gene IDH può dare origine a processi cellulari anomali che possono contribuire allo sviluppo di alcune malattie, tra cui i tumori.

Lo studio CHONQUER sta valutando un farmaco sperimentale che ha come bersaglio la proteina anomala IDH1. Il farmaco sperimentale potrebbe aiutare a tenere sotto controllo la malattia prendendo di mira questa mutazione genetica e rallentando potenzialmente la progressione del tumore. L’obiettivo dei ricercatori è stabilire se il farmaco in studio possa rappresentare un trattamento sicuro ed efficace per il condrosarcoma negli adulti. Partecipando, potrai contribuire a far progredire la comprensione di questo raro tumore e a sviluppare una potenziale opzione terapeutica.

Lo studio CHONQUER è alla ricerca di circa 156 partecipanti provenienti da 16 Paesi diversi che vogliano partecipare a questo studio.

Guarda questo video del medico responsabile dello studio per approfondire la conoscenza dello studio CHONQUER e su come possa essere d’ausilio agli adulti affetti da condrosarcoma:

Nota per i pazienti: nella sezione FAQ è disponibile un glossario che spiega i termini chiave utilizzati nel video.

Quali trattamenti riceverò durante questa sperimentazione clinica sul condrosarcoma?

Trattamento sperimentale:
i partecipanti a questo gruppo riceveranno il farmaco sperimentale in studio, assunto sotto forma di pillola orale una volta al giorno.

Placebo:
i partecipanti a questo gruppo riceveranno un placebo. Il placebo ha un aspetto simile a un farmaco sperimentale, ma non contiene alcun principio attivo. I ricercatori utilizzano i placebo per determinare se il trattamento sperimentale è più efficace dell’assenza di trattamento.

Se soddisfi tutti i requisiti di partecipazione allo studio CHONQUER, ti inseriranno in uno dei due gruppi in modo casuale, ovvero hai le stesse possibilità di far parte di un gruppo oppure dell’altro. Né tu né il tuo medico saprete a quale gruppo appartieni, il che contribuisce a garantire che i risultati siano equi e affidabili.

Se i partecipanti a questa sperimentazione clinica mostreranno un peggioramento del condrosarcoma nelle immagini radiografiche, i ricercatori potrebbero aprire il cieco del trattamento in studio per determinare se hanno ricevuto il farmaco o un placebo. Se hai ricevuto un placebo, potresti avere la possibilità di assumere il farmaco in studio e procedere con la sperimentazione. Se stavi assumendo il farmaco, lo sperimentatore determinerà se potresti comunque trarre beneficio dalla prosecuzione del trattamento in studio oppure no.

Il farmaco in fase di test è chiamato “sperimentale” poiché non è stato approvato per l’uso negli adulti affetti da questa specifica malattia al di fuori di questo studio clinico.  

Quanto dura questo studio sul condrosarcoma? 

Prima di essere inclusi in questo studio, è previsto un periodo in cui il medico valuterà se sono soddisfatte tutte le condizioni necessarie per l’inclusione. Una volta iniziato il trattamento, l’obiettivo è proseguirlo finché la malattia non peggiora o nel caso in cui si riscontrino troppi effetti collaterali. Al termine del trattamento verranno programmate delle visite di follow-up per monitorare il tuo stato di salute. Questi periodi di follow‑up possono durare mesi o più e prevedono controlli regolari.

Nel corso dello studio sarà necessario recarsi più volte presso il centro in cui verrà svolto lo studio. Queste visite prevedono lo screening iniziale (per valutare attraverso diversi esami medici, come ad esempio ECG (che valuta l’attività elettrica del cuore), diversi esami di laboratorio, scansioni radiografiche, ecc., se tutti i criteri per consentire la partecipazione allo studio sono soddisfatti), la somministrazione del farmaco in studio e l’esecuzione di test e procedure per monitorare i progressi. All’inizio dello studio, le visite potrebbero essere più frequenti (settimanali nel primo mese), per poi ridursi a una al mese nella fase successiva del trattamento.

Se interrompi il trattamento prima del previsto, l’équipe dello studio provvederà a garantire una transizione sicura e continuerà a monitorare il tuo stato di salute tramite visite di follow-up o telefonate. Queste visite rappresentano una parte importante dello studio e sono fonte di informazioni utili, ma la partecipazione è del tutto volontaria. Puoi decidere di non presentarti più a queste visite in qualsiasi momento.

Che cosa implicherà questo studio sul condrosarcoma? 

Come parte dello studio CHONQUER, ti sottoporrai a controlli regolari, proprio come se andassi dal tuo medico per un controllo annuale. Alcuni di questi test e procedure saranno più dettagliati rispetto a quelli che potresti aver ricevuto in precedenza. Alcuni dei test e delle procedure a cui potresti dover sottoporti durante lo studio:    

Potrebbe essere necessario eseguire altri test e procedure nell’ambito dello studio. Tutto questo ti verrà spiegato in dettaglio in occasione della procedura di consenso informato, così potrai porre domande in massima tranquillità prima di partecipare.

Cosa succederà se non desidero proseguire con questo studio sul condrosarcoma? 

La partecipazione a una sperimentazione clinica è sempre volontaria: ciò significa che puoi ritirarti in qualunque momento senza conseguenze per le cure mediche che ricevi abitualmente.

Ti invitiamo a valutare attentamente la tua partecipazione e a parlarne con i tuoi familiari, con chi ti assiste, con i medici e con l’équipe dello studio. Lo sperimentatore principale dello studio e l’équipe di ricerca clinica saranno a completa disposizione per rispondere a qualsiasi domanda in merito ai dettagli e ai tuoi obblighi nello studio. 

Quali sono i vantaggi e i rischi? 

La tua sicurezza è la nostra massima priorità e il tuo stato di salute sarà attentamente monitorato per l’intera durata della tua partecipazione allo studio CHONQUER.  

Il farmaco sperimentale potrebbe causare effetti collaterali o compromettere il tuo stato di salute in modi attualmente non noti. La partecipazione a questo studio potrebbe comportare rischi o disagi. Durante il periodo di screening ti verrà comunicato un elenco completo dei possibili rischi. Alcuni rischi potrebbero essere sconosciuti o imprevisti. Partecipando a questo studio, è possibile che la tua condizione o il tuo stato di salute migliori, peggiori o rimanga invariato. 

Trova un centro clinico nelle vicinanze 

Se ti è stato diagnosticato un condrosarcoma convenzionale e ti interessa partecipare o desideri maggiori informazioni sullo studio CHONQUER, contatta l’équipe di ricerca presso un centro clinico nelle vicinanze, che sarà a tua completa disposizione.  

Trova il centro clinico più vicino.