Domande frequenti

Le sperimentazioni cliniche fanno parte della ricerca clinica e sono alla base di tutti i progressi della medicina. Le sperimentazioni cliniche studiano nuove vie per prevenire, rilevare o curare le malattie. Le sperimentazioni cliniche possono studiare nuovi farmaci o nuove combinazioni di farmaci. Sono rigorosamente regolamentate con criteri specifici per la raccolta dei dati e, aspetto più importante, tutelano il paziente che partecipa alla sperimentazione clinica.  

In quanto partecipante a una sperimentazione clinica, le cure e il trattamento che ricevi saranno attentamente monitorati e controllati. L’équipe medica che conduce la sperimentazione ti informerà su ogni possibile esito e ti spiegherà tutto ciò che sta accadendo. Infine, hai piena libertà di interrompere la partecipazione alla sperimentazione in qualsiasi momento. Puoi richiedere informazioni sulle sperimentazioni cliniche e, supponendo che soddisfi i criteri della sperimentazione, puoi partecipare a una sperimentazione clinica in qualsiasi momento del tuo percorso contro il cancro.  

Una sperimentazione clinica è condotta da uno sperimentatore principale. I membri dell’équipe di ricerca monitorano regolarmente la salute dei partecipanti attraverso test per determinare la sicurezza e l’efficacia dello studio. Partecipare a una sperimentazione clinica potrebbe richiedere più tempo rispetto al trattamento standard e potresti doverti sottoporre a più esami e trattamenti rispetto a quelli previsti se non partecipassi a una sperimentazione clinica. L’équipe dello studio potrebbe inoltre chiederti di tenere un registro dei sintomi o di altre misure sanitarie, di compilare moduli sul tuo stato di salute o di eseguire altre attività. Potrebbe inoltre essere necessario effettuare degli spostamenti per poter partecipare a uno studio. 

La mutazione del gene IDH1 provoca una specifica alterazione in una proteina chiamata isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1), che influenza il modo in cui le cellule producono energia e funzionano. Questa mutazione può portare all’accumulo di una sostanza chiamata D-2-idrossiglutarato (2-HG), che interferisce con il normale funzionamento delle cellule, tra cui la riparazione del DNA e la regolazione genica. Questa interruzione può contribuire allo sviluppo e alla progressione del cancro. Circa il 50% dei condrosarcomi convenzionali presenta una mutazione IDH1.

Per i soggetti affetti da un tipo di condrosarcoma noto come "condrosarcoma convenzionale", la presenza di una mutazione del gene IDH1 potrebbe renderli idonei allo studio CHONQUER. Questa sperimentazione clinica sta valutando un trattamento sperimentale mirato alla mutazione del gene IDH1, offrendo una potenziale opzione per la gestione di questa condizione.

L’obiettivo di ricevere un’assistenza medica regolare è migliorare o comunque tenere sotto controllo il proprio stato di salute. Uno studio clinico non la sostituisce. Il suo obiettivo è raccogliere informazioni per far progredire la scienza e scoprire nuovi trattamenti. 

Ogni sperimentazione clinica definisce specifici criteri di inclusione per i partecipanti. Il protocollo delinea i fattori che determinano l’inclusione o l’esclusione di un potenziale partecipante. Lo studio deve includere solo persone che soddisfano i requisiti richiesti.

Le sperimentazioni cliniche confrontano un nuovo farmaco, un nuovo prodotto o una nuova procedura con altri già esistenti. In questi tipi di studi, potresti anche ricevere un placebo. Un placebo è una “pillola di zucchero” che assomiglia a un farmaco o a un prodotto in fase di sperimentazione, ma non ha alcun valore terapeutico. Ai partecipanti alla sperimentazione clinica potrebbe essere somministrato un placebo per confrontare i risultati sui rischi e sui benefici di un farmaco e trarre insegnamento dalle differenze.

La randomizzazione nelle sperimentazioni cliniche significa che ogni partecipante ha le stesse possibilità di far parte di uno qualsiasi dei gruppi dello studio (ad esempio, un gruppo che riceve il medicinale in studio o uno che riceve il placebo). Si tratta di un metodo importante per ridurre il rischio di bias nei risultati della sperimentazione. 

Gli studi in cieco sono concepiti per impedire che i membri dell’équipe di ricerca e i partecipanti alla sperimentazione clinica influenzino i risultati non sapendo se il paziente sta ricevendo un placebo o un trattamento. 

In uno studio in singolo cieco, non ti viene comunicato che cosa ti viene somministrato, ma l’équipe di ricerca ne è a conoscenza. 

In uno studio in doppio cieco, né a te né all’équipe di ricerca viene comunicato che cosa ti viene somministrato. Per ridurre eventuali bias, ai membri dell’équipe di ricerca non viene comunicato quali partecipanti stanno ricevendo quale trattamento. Se tuttavia dovesse rendersi necessario per motivazioni mediche, è sempre possibile sapere quale trattamento stai ricevendo. 

In uno studio in cieco, tutti i partecipanti vengono monitorati per determinare se il farmaco o il prodotto studiato è sicuro ed efficace. Se i partecipanti a questa specifica sperimentazione clinica monitorati mostreranno un peggioramento del condrosarcoma nelle immagini radiografiche, i ricercatori apriranno il cieco dello studio per determinare se hanno ricevuto il farmaco o un placebo. Se hai ricevuto un placebo, avresti la possibilità di assumere il farmaco in studio e di continuare a partecipare alla sperimentazione. Se stavi assumendo il farmaco, lo sperimentatore determinerà se potresti comunque trarre beneficio dalla prosecuzione del trattamento in studio oppure no.  

Il consenso informato è il processo tramite il quale ti vengono fornite tutte le informazioni essenziali su uno studio di ricerca prima che tu decida se accettare o meno di partecipare.  

È molto importante che tu comprenda appieno i termini, le condizioni, i rischi e i benefici. 

La partecipazione a una sperimentazione clinica è volontaria e puoi abbandonare lo studio in qualsiasi momento. Per partecipare sarà necessario firmare un documento di consenso informato. Come ausilio per decidere se partecipare o meno alla sperimentazione clinica, il personale dell’équipe di ricerca è tenuto a spiegarti tutti i dettagli dello studio nonché accertarsi che tu comprenda il processo di ricerca, i termini e le condizioni dello studio.  

L’équipe di ricerca fornisce un documento di consenso informato contenente i dettagli sullo studio, quali il suo obiettivo, la durata prevista, i test o le procedure che verranno eseguiti nell’ambito della ricerca e a chi rivolgersi per ulteriori informazioni. Nel documento di consenso informato vengono inoltre illustrati i rischi e i potenziali benefici. Una volta comprese tutte le condizioni incluse nel documento, potrai decidere se partecipare e firmare il documento.  

La durata di uno studio clinico può variare, ma lo studio CHONQUER dura finché la malattia non peggiora o nel caso in cui si riscontrino troppi effetti collaterali. Prima di essere inclusi in questo studio, è previsto un periodo in cui il medico valuterà se sono soddisfatte tutte le condizioni necessarie per l’inclusione. Se decidi di partecipare, assumerai quotidianamente il farmaco in studio (o il placebo) e ti sottoporrai a controlli regolari per monitorare il tuo stato di salute. Dopo il trattamento, in occasione delle visite di follow-up saranno verificati i progressi. La partecipazione a uno studio clinico è del tutto volontaria (è una tua scelta) e puoi abbandonarlo in qualsiasi momento senza dover fornire spiegazioni o senza che ciò abbia ripercussioni negative sull’assistenza sanitaria che ricevi regolarmente. Inoltre, l’équipe dello studio potrebbe interrompere la tua partecipazione se necessario per motivi di salute o sicurezza.

“Convenzionale”: in generale, “convenzionale” indica qualcosa di tradizionale, standard o comunemente usato e accettato. Nel video viene menzionato nel contesto del “condrosarcoma convenzionale”. Il condrosarcoma convenzionale è un tipo di cancro che ha origine nella cartilagine, un tessuto resistente e flessibile che protegge le articolazioni e sostiene varie strutture dell’organismo. Si tratta di un cancro che si forma nelle cellule della cartilagine. In genere questo tipo di cancro cresce lentamente e può causare dolore e gonfiore nella zona interessata. Si riscontra più comunemente nelle ossa delle braccia, delle gambe e del bacino.

“Mutazione”:una “mutazione” è un cambiamento o un’alterazione nel DNA di una cellula. Il DNA ha l’aspetto di un insieme di istruzioni che indica alle cellule come funzionare e crescere. In parole più semplici, una mutazione è come un refuso o un errore in queste istruzioni.

“Trattamento sperimentale”:con “trattamento sperimentale” si intende un nuovo approccio medico o una nuova terapia ancora in fase di sperimentazione e studio in un contesto patologico specifico per comprenderne l’efficacia e la sicurezza. Si tratta di un trattamento che medici e ricercatori stanno sperimentando per verificare se può aiutare i pazienti, ma non è ancora stato completamente approvato per l’uso regolare.

“Intervento chirurgico curativo”: intervento chirurgico che mira a rimuovere completamente o risolvere un problema nell’organismo, al fine di curare il paziente.

“Compresse orali”:medicinali che vengono assunti per via orale e ingeriti.

“Scansioni di imaging”:si tratta di particolari tipi di fotografie che i medici utilizzano per osservare cosa succede all’interno dell’organismo senza dover ricorrere alla chirurgia. I tipi più comuni di esami radiologici sono raggi X, TC, RM ed ecografie. Tali immagini consentono ai medici di diagnosticare e monitorare le patologie in quanto mostrano loro i dettagli di ossa, organi e tessuti.

Spiegazione della modalità d’azione dell’IMP: il trattamento sperimentale agisce bloccando l’attività degli enzimi IDH1 alterati. In tal modo si prevede una riduzione della sostanza chiamata D-2-idrossiglutarato (2-HG), la sostanza che impedisce alle cellule di svilupparsi correttamente. Riducendo i livelli di 2-HG, si prevede che venga ripristinata la regolare attività nelle cellule.

Se ti è stato diagnosticato un condrosarcoma convenzionale, ti interessa partecipare allo studio CHONQUER e desideri sapere se nelle vicinanze è disponibile un centro clinico, visita la pagina di ricerca centro.
Ricerca centro

Se hai domande sulla partecipazione a questo studio, puoi condividere questo sito web con il medico di base o generico oppure con l’oncologo per valutare se questo studio è ideale per le tue esigenze.